La Jolla – En lo que podría conducir a un avance revolucionario en el tratamiento de la epilepsia del lóbulo temporal, UC San Diego Health se ha convertido en uno de los primeros sistemas de salud del país en inyectar células regenerativas en el cerebro para tratar ataques epilépticos.
Como parte de un ensayo clínico nacional, el equipo multidisciplinario de UC San Diego Health realizó el tercer procedimiento experimental de terapia de células cerebrales regenerativas a principios de este mes. UC San Diego Health es el único centro de epilepsia para adultos de nivel 4 designado a nivel nacional en la región.
Durante la cirugía, Sharona Ben-Haim, MD, profesora asociada de cirugía neurológica en la Facultad de Medicina de la Universidad de California en San Diego y directora quirúrgica de epilepsia en UC San Diego Health, realizó múltiples inyecciones de células cerebrales inhibidoras en puntos de precisión trazados en el cerebro del paciente bajo las brillantes luces del quirófano.
Las células, llamadas interneuronas, se derivan de células madre humanas. Si tiene éxito, la primera terapia experimental regenerativa de células humanas, NRTX-1001, podría proporcionar a los pacientes con epilepsia del lóbulo temporal resistente a los medicamentos la primera opción no destructiva para curar potencialmente sus convulsiones.
Entre la configuración de múltiples puntos de trayectoria en el cerebro del paciente antes de la inserción de la célula, Ben-Haim estudió cuidadosamente las exploraciones de imágenes de resonancia magnética intraoperatorias que señalan cada uno de sus movimientos.
Mientras giraba digitalmente el cerebro en tres dimensiones en la pantalla para inspeccionar su trabajo, Ben-Haim explicó: “Esta terapia experimental nos ofrece el potencial de restaurar esencialmente el equilibrio en el cerebro para poder calmar e idealmente detener las convulsiones, al mismo tiempo que retenemos el función normal de esa parte del cerebro. Actualmente, no tenemos una terapia que nos permita hacer eso, así que esto es realmente emocionante”.
El ensayo clínico, patrocinado por Neurona Therapeutics, busca inscribir a 40 participantes en todo el país para estudiar los resultados de la implantación de las células madre, que producen ácido gamma-aminobutírico (GABA), un neurotransmisor que bloquea los impulsos hiperactivos entre las células nerviosas en el cerebro.
“En la epilepsia del lóbulo temporal resistente a los medicamentos, algunas de las células cerebrales normales en el lóbulo temporal se han dañado o están muertas”, dijo Jerry Shih, MD, profesor de neurociencias en la Facultad de Medicina de UC San Diego, neurólogo y director de Epilepsia. Centro de Salud de UC San Diego. “Esta terapia celular experimental implanta células cerebrales humanas sanas en el lóbulo temporal dañado con la esperanza de que esas nuevas células comiencen a establecer conexiones en el cerebro del paciente, para finalmente hacer un lóbulo temporal más saludable”.
La epilepsia es el cuarto trastorno neurológico más común en los EE. UU. después de la migraña, el accidente cerebrovascular y la enfermedad de Alzheimer, según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades. Se estima que 3,4 millones de estadounidenses tienen epilepsia y aproximadamente un tercio de esas personas no responden a los medicamentos anticonvulsivos.
Las terapias tradicionales de reducción de convulsiones implican la eliminación o la quema con láser de las partes del cerebro donde se originan las convulsiones o la implantación de electrodos profundos en el cerebro para modular las actividades convulsivas. Esta nueva terapia regenerativa experimental podría potencialmente tratar múltiples partes del cerebro sin la eliminación de tejido, ofreciendo nuevas esperanzas a los pacientes con epilepsia resistente a los medicamentos.
“Este primer ensayo clínico en humanos representa un cambio de paradigma en la forma en que tratamos este proceso de enfermedad, pasando de procedimientos que destruyen el tejido defectuoso a procedimientos que reparan el tejido defectuoso”, dijo Shih. “Nuestra esperanza es que este procedimiento tenga una tasa de éxito tan alta y una buena tolerabilidad que se convierta en el estándar de atención para todas las epilepsias focales resistentes a los medicamentos”.
De vuelta en la sala de operaciones, Ben-Haim inspeccionó meticulosamente su trabajo en el cerebro de su paciente. Es la tercera persona en el país en someterse al procedimiento, que se inició en la Universidad Médica SUNY Upstate en Syracuse, Nueva York, en junio de 2022, seguido por la Universidad de Ciencias de la Salud de Oregón en Portland, Oregón, en noviembre de 2022.
“Estos pacientes están dispuestos a probar un procedimiento experimental en este ensayo clínico para controlar sus convulsiones, y creo que son increíblemente valientes”, dijo Ben-Haim. “Ya estamos viendo mejoras en tan solo un mes. Nuestro objetivo final es mejorar la calidad de vida a largo plazo del paciente”.
Los pacientes que participen en el ensayo serán monitoreados regularmente durante dos años después del procedimiento para estudiar los efectos de las células madre implantadas. Los datos preliminares informados en junio demuestran una reducción de más del 90 % en la frecuencia de las convulsiones en el primer y segundo paciente al año y siete meses, respectivamente, después del tratamiento.
Shih, el investigador principal de la participación de UC San Diego Health, dijo que el estudio es el ensayo clínico más complejo en el que ha participado en su carrera, que abarca 25 años de realización de ensayos clínicos en tres instituciones académicas líderes en todo el país.
“Este estudio solo se puede realizar en una institución con una sólida infraestructura clínica y de investigación, que somos afortunados de tener aquí en UC San Diego Health”, dijo Shih.
Agregó que requería una gran coordinación entre los equipos de UC San Diego, incluidos los profesores y el personal de neurociencias, neurocirugía, medicina regenerativa celular, radiología, neuropsicología y cuidados neurocríticos; la Clínica Alpha del Instituto de Medicina Regenerativa de California en el Centro Clínico de Células Madre de Sanford; Laboratorio de Terapia Celular Avanzada; Center for Multimodal Imaging and Genetics y el Consortium for Regenerative Medicine.
“No hubiéramos podido participar en este estudio sin la colaboración activa de todos estos grupos integrales. Realmente se necesita un pueblo”.